Combien de patients me faut-il ? Taille d'échantillon et puissance
C'est la question qui se pose avant tout le reste — avant de recruter, avant la moindre analyse. Combien de sujets faut-il pour que votre étude puisse répondre ? Y répondre, c'est comprendre la puissance statistique. Et c'est aussi éviter le piège n°1 de la soutenance : justifier après coup une taille qui n'a jamais été calculée.
Pourquoi calculer la taille AVANT de recruter
Une étude sous-dimensionnée peut ne rien détecter alors même que l'effet existe : vous concluez « pas de différence » à tort, faute de sujets. C'est un gâchis de temps, d'argent — et, en recherche clinique, un problème éthique (exposer des patients à une étude incapable de conclure). C'est pourquoi le calcul de taille d'échantillon est la première question d'un comité d'éthique, et l'une des premières d'un jury.
En clair — la puissance, c'est votre capacité à « voir » un effet réel. Trop peu de sujets = un microscope trop faible : l'effet est là, mais votre étude est aveugle.
Les quatre ingrédients (et les deux risques)
Un calcul de puissance relie quatre quantités ; fixez-en trois, la quatrième se déduit :
- Le risque α (souvent 5 %) : la probabilité de conclure à un effet qui n'existe pas (faux positif).
- La puissance, 1 − β (souvent 80 ou 90 %) : la probabilité de détecter un effet qui existe. β est le risque de le manquer (faux négatif).
- La taille d'effet attendue : l'ampleur de la différence que vous cherchez à mettre en évidence.
- La taille de l'échantillon (n) : ce que l'on cherche le plus souvent.
En clair — α et β sont deux façons de se tromper en sens inverse. Abaisser α (être plus exigeant) sans augmenter n fait monter β (on rate plus d'effets réels). Pour gagner sur les deux à la fois, il faut plus de sujets.
Choisir ses paramètres
- α = 5 % et puissance = 80 à 90 % sont les conventions. Une puissance sous 80 % est difficile à défendre.
- La taille d'effet attendue est le choix le plus délicat : appuyez-vous sur la littérature, une étude pilote, ou la plus petite différence cliniquement pertinente (celle qui changerait une décision). Ne la gonflez pas pour réduire n : une étude calibrée sur un effet irréaliste est sous-dimensionnée en pratique.
- Prévoyez les perdus de vue en majorant n (par ex. +10 à 20 %).
Le bon repère selon votre analyse
La logique de « puissance avant tout » se décline selon le test prévu — et rejoint les autres guides de ce blog :
- Comparer deux moyennes (test t) : n dépend de l'écart attendu rapporté à l'écart-type (le d de Cohen).
- Comparer des proportions (chi-2) : au-delà de n, surveillez les effectifs attendus par case.
- Analyse de survie (Cox, log-rank) : ce qui compte n'est pas le nombre de sujets mais le nombre d'événements.
- Régression logistique (odds ratios) : visez ~10 événements par degré de liberté (EPV).
Le piège qui coûte cher : la puissance « observée »
Justifier un résultat non significatif par la « puissance observée ». Calculer la puissance après coup, à partir de l'effet réellement mesuré, est une faute statistique : cette « puissance observée » n'est qu'une retraduction de la p-value (un p élevé donne mécaniquement une puissance faible). Elle ne dit rien de plus et ne sauve aucun résultat.
Calculer n après avoir vu les données. La taille d'échantillon se fixe a priori. La recalculer pour « coller » au résultat obtenu est une rationalisation, pas une justification.
En clair — un résultat non significatif sur une étude bien dimensionnée se dit honnêtement : « pas de différence détectée, alors que l'étude avait la puissance de détecter un effet d'au moins X ». C'est la puissance a priori qui donne ce droit, pas un calcul rétrospectif.
Ce qu'il faut écrire dans le mémoire
Une phrase type, posée dans la section Méthodes : « Pour détecter une différence de [taille d'effet] avec une puissance de 80 % au risque α = 5 % (bilatéral), [n] sujets par groupe étaient nécessaires », en précisant la source de la taille d'effet supposée (littérature, pilote, seuil clinique) et la marge pour les perdus de vue.
En résumé
La taille d'échantillon se décide avant de recruter, à partir de quatre éléments liés : α, puissance (1−β), taille d'effet attendue et n. Visez 80–90 % de puissance, justifiez la taille d'effet, et fuyez la « puissance observée » a posteriori. Un calcul a priori clair, c'est ce qui transforme « je n'ai pas trouvé de différence » en résultat défendable plutôt qu'en aveu de faiblesse.